重磅發(fā)布

《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》

適用范圍：

免疫細胞治療產(chǎn)品是指源自人體細胞或人源細胞系的細胞，經(jīng)過體外操作，包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴增、誘導(dǎo)分化、活化、遺傳修飾、細胞庫（系）的建立、凍存復(fù)蘇等，再輸入或植入到患者體內(nèi)，通過誘導(dǎo)、增強或抑制機體的免疫功能而治療疾病的免疫細胞治療產(chǎn)品，例如CAR-T、DC等。

體細胞，如胰島細胞、軟骨細胞等，以及細胞與非細胞成分的組合產(chǎn)品的細胞部分也可以參考本指導(dǎo)原則。細胞衍生產(chǎn)品，如細胞外泌體、細胞裂解物、滅活細胞等產(chǎn)品，其細胞部分的藥學(xué)研究也可能適用。經(jīng)基因修飾的免疫細胞治療產(chǎn)品，如 CAR-T等，其細胞部分可以參考本指導(dǎo)原則，基因修飾部分可以參考其他相關(guān)技術(shù)指南。

間充質(zhì)干細胞治療專家共識發(fā)布！

間充質(zhì)干細胞治療大幅提高SLE患者的治療療效

《中華風(fēng)濕病學(xué)雜志》發(fā)布由國內(nèi)風(fēng)濕免疫學(xué)領(lǐng)域眾多專家共同完成的《異體間充質(zhì)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡專家共識》。該共識總結(jié)：目前全球已經(jīng)有1500多例系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者接受了間充質(zhì)干細胞治療。在間充質(zhì)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡過程中尚未見嚴重不良事件，患者耐受良好；間充質(zhì)干細胞治療大大提高了系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的療效及預(yù)后。

間充質(zhì)干細胞（MSCs）的特性：

間充質(zhì)干細胞（MSCs）具有強大的免疫調(diào)節(jié)特性，能夠糾正SLE這一自身免疫性疾病患者體內(nèi)失衡的免疫系統(tǒng)。

間充質(zhì)干細胞（MSCs）具有強大的分化與修復(fù)受損組織的能力，當(dāng)MSCs注射到SLE患者體內(nèi)時，炎癥或者受損部位就會發(fā)出“求救信號”來吸引MSCs，使其向這些部位聚集，而后在特定環(huán)境的刺激下，MSCs可通過誘導(dǎo)分化，以及分泌一些細胞因子等來促進受損組織的內(nèi)源性修復(fù)。

深圳最新發(fā)文

推動開展細胞和基因等新技術(shù)研究與轉(zhuǎn)化政策先行先試！

6月6日，深圳出臺《關(guān)于發(fā)展壯大戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群和培育發(fā)展未來產(chǎn)業(yè)的意見》重要政策文件，培育發(fā)展壯大“20+8”產(chǎn)業(yè)集群，即發(fā)展以先進制造業(yè)為主體的20個戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群，前瞻布局8大未來產(chǎn)業(yè)，包括合成生物、區(qū)塊鏈、細胞與基因、空天技術(shù)、腦科學(xué)與類腦智能、深地深海、可見光通信與光計算、量子信息。

《意見》中有關(guān)細胞基因產(chǎn)業(yè)截取如下：

（二）未來產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展方向 

細胞與基因。重點發(fā)展細胞技術(shù)、基因技術(shù)、細胞與基因治療技術(shù)、生物育種技術(shù)等領(lǐng)域，完善細胞和基因藥品審批機制、監(jiān)管體系、臨床試驗激勵機制、應(yīng)用推廣機制，加快建設(shè)細胞與基因產(chǎn)業(yè)先導(dǎo)區(qū)。

《行動計劃》中有關(guān)細胞基因產(chǎn)業(yè)和大健康產(chǎn)業(yè)截取如下：

（五）精準(zhǔn)醫(yī)療先行發(fā)展工程。整合基礎(chǔ)研究與臨床轉(zhuǎn)化科學(xué)研究，將基因組技術(shù)與臨床診療相結(jié)合，實現(xiàn)精準(zhǔn)分析和診療。重點突破新一代基因組測序、定量蛋白質(zhì)組鑒定分析、超靈敏高覆蓋代謝組定量分析技術(shù)和多組學(xué)分析等技術(shù)。建設(shè)疫情防控與衛(wèi)生健康統(tǒng)一數(shù)據(jù)底座及主題庫、專題庫。推廣電子病歷，推進醫(yī)療機構(gòu)間檢查結(jié)果互通互認。推動以個人為中心的體檢、診療等信息全鏈條打通。探索藥品生產(chǎn)企業(yè)向個體化診療服務(wù)商轉(zhuǎn)化的模式與路徑，發(fā)展針對腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病以及其它常見慢病的預(yù)測、診斷和個體化治療。探索構(gòu)建健康產(chǎn)業(yè)深圳地方標(biāo)準(zhǔn),加快推進深圳精準(zhǔn)醫(yī)療與公共健康工程實驗室、精準(zhǔn)醫(yī)療研究院、精準(zhǔn)醫(yī)療孵化器等創(chuàng)新載體建設(shè)。試點推行互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院及家庭醫(yī)生。

（七）體制機制改革工程。充分發(fā)揮經(jīng)濟特區(qū)立法權(quán)和綜合授權(quán)改革試點作用，推動開展細胞和基因等新技術(shù)研究與轉(zhuǎn)化、在特許醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)有條件使用港澳注冊上市但境內(nèi)尚未獲批的藥品、中藥及生物原料跨境流通等政策先行先試。充分發(fā)揮國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查大灣區(qū)分中心作用，提升我市創(chuàng)新藥審評審批效率，縮短產(chǎn)品上市時間。開展真實世界數(shù)據(jù)研究試點工作，引導(dǎo)企業(yè)使用真實世界研究數(shù)據(jù)申報新藥。

科技部部長 : 王志剛稱我國在干細胞等領(lǐng)域取得了一批具有國際影響力的原創(chuàng)成果

王志剛部長介紹，十年來，面向世界科技前沿領(lǐng)域，我國堅持目標(biāo)導(dǎo)向和自由探索兩條腿走路，在量子信息、干細胞、腦科學(xué)等方面取得了一批具有國際影響力的原創(chuàng)成果。

雖然在化學(xué)藥物研發(fā)方面，中國落后于歐美發(fā)達國家。而干細胞是我國少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國際，對標(biāo)中國位置的全新領(lǐng)域；也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢，造福百姓的民生大事。

干細胞具有如此廣泛的應(yīng)用前景，在組織工程、藥物篩選及臨床干細胞移植治療神經(jīng)退行性疾病、糖尿病、血液病等難治性慢性疾病方面均具有極大的應(yīng)用價值。

大勢所趨！間充質(zhì)干細胞治療涉及130種適應(yīng)癥

應(yīng)對8大系統(tǒng)疾病

根據(jù)光明日報報道，“澳大利亞、新西蘭、美國等八個國家已對間充質(zhì)干細胞治療技術(shù)進行了擴展性試驗。這種技術(shù)所涉及的適應(yīng)癥，已經(jīng)達到了130種，也就是說，130種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過間充質(zhì)干細胞來進行治療?！?/p>

近年來，間充質(zhì)干細胞在呼吸系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)、運動系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)、生殖系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)以及消化系統(tǒng)等多系統(tǒng)領(lǐng)域均有成功案例報道，并相繼發(fā)表文獻。

呼吸系統(tǒng)疾病

間充質(zhì)干細胞明顯提高新冠肺炎患者存活率

治療后，間充質(zhì)干細胞治療組患者存活率明顯提高了2.5倍；此外，在合并其他疾病的新冠肺炎患者中，其存活率更是提高到了4.5倍。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病

間充質(zhì)干細胞幫助13名脊髓損傷患者康復(fù)

治療6個月后，13例患者中有12例患者神經(jīng)功能得到明顯改善，且ASIA（美國脊髓損傷協(xié)會損傷量表）評分均下降。

內(nèi)分泌系統(tǒng)

間充質(zhì)干細胞改善胰島功能，治療糖尿病及并發(fā)癥

發(fā)表在《干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上的研究證明：間充質(zhì)干細胞可以改善胰島功能，并起保護作用。

運動系統(tǒng)

間充質(zhì)干細胞改善骨關(guān)節(jié)炎患者的疼痛和生活質(zhì)量

“Jointstem”已在韓國成功進行了3期臨床試驗，并提交了新藥申請。該臨床試驗共納入24例骨關(guān)節(jié)炎患者，其中12例患者接受含有1億個自體間充質(zhì)干細胞的“Jointstem”藥物治療。治療后，同對照組相比，接受“Jointstem”治療的患者在膝關(guān)節(jié)功能、疼痛和生活質(zhì)量上面均有顯著的改善。

間充質(zhì)干細胞的“再生性能”和“愈合性能”給人類疾病治療帶來了新的光明和希望